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綜合一財網、中國新聞網援引美聯社報導, 美國科學家首次在人體內進行了基因編輯實驗,透過基因編輯,修改人體基因編碼,來治療遺傳性疾病,而這也是世界上第一次透過體內基因治療的療法。

報導指出, 該臨床實驗由 Sangamo 生物技術公司在加州完成,實驗對象為一位 44 歲名叫 Brian Madeux 的病人。他患有遺傳性疾病 代謝疾病黏多醣症, 又稱韓特氏症(Hunter Syndrome) ,由於肝細胞中缺乏分解複雜分子的關鍵基因,他的身體受到很大損傷,極其容易觸發進一步的感染,出現呼吸困難等問題,對器官功能和身體機能造成永久性傷害。

飽受疾病困擾的 Brian Madeux 已經接受了很多常規的治療,但是病情並沒有好轉。所以他決定冒險試試體內基因編輯這種目前並不成熟的療法,即剪切體內 DNA 鏈並插入缺失的基因。此外,他表示作為第一個接受基因編輯治療的人,他既激動又害怕,希望這項新的醫療技術可以幫助到自己以及其他病人。

治療過程中,Sangamo 使用了新的名叫「鋅指核酸酶」(zinc finger nucleases)的基因編輯工具。像 CRISPR 一樣,該工具可以切割 DNA,從而將新的基因插入到遺傳編碼中的特定位置。值得一提的是,相比目前治療 Hunter Syndrome 採用的持續治療法,新的基因編輯工具可以節省大量的時間和金錢,對患者來說不失為一個好消息。

當然,基因編輯技術是存在一定風險的,特別對於臨床應用來說。基因編輯過程中出現的微小錯誤將可能會在人體基因庫中留下長久影響。而這項技術的治療效果究竟如何,需要更多患者接受這類治療才能得知。

而 Madeux 的身體情況目前得到了詳細的跟蹤記錄,治療是否有效,一個月將有初步的答案,三個月後該療法的安全性和有效性將進一步得到確認,如果治療效果顯著的話,那麼類似的基因突變疾病可能也可以治癒。

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