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粒線體是身體內細胞產生能量的地方，被比喻為「細胞的發電機」，若生病就無法釋出足夠的能量，在對於能量需求量大的器官裡會產生病變，產生的病徵包括腦損傷、肌肉萎縮、失明等等，嚴重的甚至出生不久就會致命。粒線體遺傳疾病無法被治療，粒線體基因有缺陷的發生率並不算低，不過必須突變量達到一定程度才會發病，因此粒線體遺傳疾病仍屬於罕見疾病。
由於粒線體遺傳基因來自媽媽的卵子，所謂的「粒線體捐贈療法」，就是讓捐贈者提供健康的卵子，然後將母親卵子的細胞核注入捐贈者的卵子中，再與父親的精子受精。透過這樣的方式，新生兒99.9％的基因仍是來自親生父母，僅有與製造粒線體有關的DNA，被替換成捐贈者的健康卵子。
對於那些擁有粒線體缺陷基因的家庭來說，這是目前唯一能夠確保孩子不發生粒線體遺傳病的方法。不過，從此以後，捐贈者的DNA也會永久存在於新生兒身上，並代代相傳。
有學者指出，由於「粒線體捐贈療法」在2015年才被提出，至今全球不到5位新生兒採用，因此是否會有其他的風險，其實還並不能夠完全確定。理論上來說，即便採用了捐贈者的健康卵子，仍存有逆轉的風險，因此「粒線體捐贈療法」的目前仍處在謹慎且將長期追蹤新生兒長大後健康狀況的評估過程。
