健保付錢了!基因治療SMA首例正式給付 病友盼「不放棄任何人」

▲台灣生命之窗慈善協會今(14)日舉行紀錄片發布會,呼籲健保莫忘尚未獲得給付的300多位病友。(圖/記者林志怡,2023.09.14)
▲台灣生命之窗慈善協會今(14)日舉行紀錄片發布會,呼籲健保莫忘尚未獲得給付的300多位病友。(圖/記者林志怡,2023.09.14)

記者林志怡/台北報導

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)作為罕見疾病、可用藥物稀少,目前台灣也僅核准3項治療用藥,其中一款基因治療藥物雖可治癒SMA,但要價高昂。衛福部健保署長石崇良今(14)日出席生命之窗慈善協會的「脊髓性肌肉萎縮症(SMA)」紀錄片發布會,會中接受媒體聯訪指出,健保署日前已經正式撥款、完成健保第一例SMA基因治療藥物給付。

我是廣告 請繼續往下閱讀
SMA是一種由於位於人類第五號染色體缺損,導致脊髓的前角細胞(運動神經元)退化,造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病,患者的運動功能會逐漸退化,造成運動、坐正、爬行、走路等動作無法自理,嚴重者會影響呼吸和吞嚥功能,甚至死亡。

台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔本身也是SMA患者,她提到,SMA藥物可延緩患者病況惡化進程,甚至有機會停止退化、改善症狀,健保近年來擴大SMA,陸續有病友獲得給付,但還有300多位患者尚未符合健保給付資格,希望未來健保不要放棄任何一個人。

石崇良表示,目前台灣有3種SMA藥物納入健保給付,口服、脊椎注射、靜脈注射各一種,其中靜脈注射的藥物是今(112)年8月1日才正式納入給付的基因治療藥物,據該藥物的臨床試驗結果來說,被認為可以治癒SMA,若在6個月以下時使用,甚至可以讓患者不發病,健保近期正式給付相關款項。

針對該位SMA病童,石崇良表示,以往健保運作方式是由醫院支付藥廠藥費,醫院再向健保申請相關款項,但請款期間勢必存在時間落差,該款基因治療藥物費用又相當高昂,所以這次也是健保首度直接支付廠商款項,並採取分期付款方式,以期每年可以有餘裕照顧更多患者。

此外,石崇良提到,健保給付規定放寬前,計有42位病童獲得健保給付,相關規則放寬後,計有91人申請,其中77人已核准、14人尚在審核中,至於病友團體所提、300多人尚未獲得健保給付,主要是考量資源成本效益,該疾病發展到一定程度後,反轉的機會就比較低,用藥效果也不會太好,因此目前仍限制在功能還不是太差的患者。

我是廣告 請繼續往下閱讀
跨世代