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健保署表示，為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA的含nusinersen成分注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。
另一SMA新藥為含risdiplam成分的口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，但就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
健保署醫審及藥材組長黃育文接受《NOWnews今日新聞》採訪時說明，此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為所有SMA病人的2分之1，由於訂有藥廠還款計畫，無法透露健保給付價格。
對於病患來說，黃育文指出，以現行健保給付價來算，患者在第一年治療須接種6針，每支231萬9900元，首年可以省下1391萬9400元，將近1400萬元，第二年起每年打3針至終生，每年約可省下695萬9700元，將近700萬元，之後都將由健保專款支應。
黃育文也提到，對於「諾華」治療SMA採基因療法，一生只需要打一次補足缺陷的基因，但因為沒有對於價錢與給付範圍，都還沒有共識，正在積極協商當中。
另外為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友之的醫療需求，本次會議通過補充磷口服錠劑，黃育文說，這與現行健保收載的含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。
黃育文進一步指出，依照口服液劑劑量計算，患者每天需吃4顆，補充磷口服錠劑，依照成人與兒童，會有不同醫囑，由於具有方便性，也會提高健保給付價格20%，每顆價格增至19.9元。
廠商反映製造原料成本大增，為讓廠商能供貨穩定，確保病患有藥可用，會議中，也通過臨床治療躁鬱症的第一線用藥鋰鹽，可調高鋰鹽健保支付價格，黃育文說，將從現行1.5元增至4.33元，總計磷口服錠劑與鋰鹽調整後，會對健保財務造成近3200萬元影響，新制最快4月有望上路。
