衛福部健保署自今年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付。而首位受惠者是年僅13歲的女孩，原需要一年800萬的自費治療，但後續轉為健保支持，從無法摸到水龍頭，到可自行開水洗手。健保署長石崇良也說，一個人從2歲至生長板癒合，就要支付7、8億的藥費，但透過專款支應，減輕了許多負擔。
台北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。
唯一可治療的藥品Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。
根據目前健保給付條件，須年滿2歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。蔡立平也呼籲，可盡早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療。
首位受惠的個案許小妹目前已13歲，其爸爸提到，一年前為了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，花費高達800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。他認為「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」
健保署署長石崇良提到，藥物費用以一年800萬計算，按照現行給付從2歲至生長板、青春期癒合的時間，自費可能就需要7、8億，這項負擔是相當不容易。
石崇良認為，健保一年多花5、6億的預算，卻可讓幾十個家庭減輕負擔，也因為這是先天性遺傳疾病，沒有人會知道發生在哪個人、哪個家庭身上。
藥物本身具有前瞻性，石崇良說，目前全世界僅5個國家給付，包括法國、德國、日本等，也因為今年公務預算多給20億，因此會努力將罕藥補齊，但不會影響醫院營運。
石崇良表示，給付政策自今年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。
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唯一可治療的藥品Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。
根據目前健保給付條件，須年滿2歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。蔡立平也呼籲，可盡早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療。
首位受惠的個案許小妹目前已13歲，其爸爸提到，一年前為了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，花費高達800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。他認為「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」
健保署署長石崇良提到，藥物費用以一年800萬計算，按照現行給付從2歲至生長板、青春期癒合的時間，自費可能就需要7、8億，這項負擔是相當不容易。
石崇良認為，健保一年多花5、6億的預算，卻可讓幾十個家庭減輕負擔，也因為這是先天性遺傳疾病，沒有人會知道發生在哪個人、哪個家庭身上。
藥物本身具有前瞻性，石崇良說，目前全世界僅5個國家給付，包括法國、德國、日本等，也因為今年公務預算多給20億，因此會努力將罕藥補齊，但不會影響醫院營運。
石崇良表示，給付政策自今年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。