順天醫藥旗下新藥中風新藥LT3001提前終止二期臨床試驗,加速推動效率,同時今(13)日在法說會「順藥2.0」策略,將以LT3001為核心推進臨床試驗,並佈局in-vivo CAR-T與次世代基因編輯兩大前沿平台。順藥今日股價亮燈漲停,收85.1元。

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全球每年約有1,200萬~1,360萬人罹患缺血性中風,目前唯一藥物是血栓溶劑(rt-PA),惟其造成出血的風險大並有用藥時間的限制,因此僅有3%至5%病患接受急性溶栓治療;另動脈導管取栓術臨床效果有限。LT3001可在中風後24小時內、單獨或結合機械取栓給藥,藥品市場潛力將高達106億美元。

LT3001機制驗證,以10人為目標的206探索性影像試驗已順利完成首位受試者入組。初步影像結果符合團隊預期,為LT3001的創新溶栓機轉提供了首例真實世界數據。順藥昨宣布二期臨床試驗提前終止及結果分析,總經理葉聖文表示,原先第一階段收案時間太久,因此取栓二期將改在中國進行,希望可以更有效率的完成,預期明年啟動,並在一年半後完成。

與上海醫藥合作的中國二/三期無縫橋接207試驗目前已啟動收案,聚焦發病24小時內、未接受靜脈溶栓或取栓治療的失能中風患者,第二期預計收案300人。目前30家目標中心已有28家通過倫理審查、19家啟動,累計2人入組。此外,針對取栓後併用LT3001的治療策略,203試驗Part A已完成並展現良好安全性,下一步計畫於2027開展多劑量對照試驗以拓展適用族群。

輕資本 靶點授權CAR-T開發商

第二個新成長引擎是細胞治療,順藥引進p40 裝甲(Armor)技術,順藥授權p40技術專利,採「IP分靶點授權、輕資本」策略,不自建細胞製造或全面承擔臨床開發。初期計畫將少數靶點分別授權予不同的CAR-T開發商,藉合作方推進產品與累積臨床驗證數據。目前已有多家CAR-T開發商積極接洽。順藥將利用分靶點授權、再授權分潤及後續平台交易,逐步放大智慧財產價值。

合作引正基因 明年推進動物概念驗證

第三個成長引擎是基因編輯。順藥布局次世代CRISPR基因編輯,CRISPR技術經過數十年的演進,已從單點基因敲除、取代演變到可實現大片段的基因置換。順藥將與引正基因啟動深度合作,將長期在中樞神經領域中累積的開發知識,結合引正基因的新一代基因編輯技術,探索在罕病中的治療潛力。

雙方規劃今年完成疾病與靶點篩選,明年推進動物概念驗證,藉早期有效性與遞送可行性數據提高資產成熟度,進而尋求國際授權或或共同開發。

李青縈編輯記者

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